近日，中國科學院深圳先進技術研究院醫藥所計算機輔助藥物設計中心的袁曙光課題組，在 Cell 子刊 Trends in Pharmacological Sciences（藥理學趨勢，影響因子=11.5） 上發表題為 Advancing Drug Discovery viaArtificial Intelligence（利用AI助推新藥研發）的綜述性論文。

本論文作者結合自身的藥物研發成功經驗，系統介紹了如何利用 AI 來完成臨床前新藥創新。AI 在臨床前的各個階段都發揮著舉足輕重的作用，包括：藥物作用靶標的預測、藥物分子結合位點預測、靶標蛋白三維結構預測、計算機虛擬篩選、海量虛擬數據的構建、藥物分子適應癥的預測、化學合成布局、藥物分子結構改造、藥物毒理毒性預測、藥物分子水溶性預測、以及臨床前藥物研發最后期的分子晶形預測等。

與傳統新藥研發管線比，基于AI和生物計算的新藥研發管線平均1-2年就可以完成臨床前藥物研發。AI和生物計算在新藥領域的應用不僅加速了整個新藥研發的速度，還大大節省了新藥的研發成本。

據悉，基于AI和計算生物學的研發管線，該團隊成員曾3年將兩個臨床前first-in-class新藥推向臨床；成功完成20多個不同藥物靶標的計算機虛擬篩選；為多個孤兒受體（orphan receptor）尋找到唯我獨有（me-only）的藥物分子并以此確定了孤兒受體的生理功能與疾病適應癥。

基于AI和計算生物學的藥物研發管線與傳統研發管線的對比