AI + 新藥研發賽道又添新玩家，這家初創選擇了新藥研發鏈條中的藥物遞送環節。 “METiS（劑泰醫藥的英文名）是古希臘神話中的智慧女神，可以體現我們的目標是將藥物開發變成一個更智能、更智慧的過程。我們首先以藥物遞送切入，而真正想做的事情是促成整個醫藥行業的智能化轉型?！?/p>

劑泰醫藥（METiS）創始人兼 CEO 賴才達博士向生輝講解 METiS 的由來。 METiS 劑泰醫藥由知名 AI 藥物晶型研發公司晶泰科技孵化而來，公司繼承了晶泰科技的 AI 實力，并選擇聚焦于藥物遞送、制劑研發賽道，是全球首家以 AI 驅動的藥物制劑開發初創公司。其可以為生物制藥公司提供制劑開發和優化服務，同時也會基于其專有的高通量 AI 制劑平臺搭建制劑新藥管線等。 公開資料顯示，今年以來劑泰醫藥已經累計完成了三輪融資，其中不乏紅杉資本中國、五源資本（原晨興資本）等知名 VC。

（生輝根據公開資料整理） 日前，劑泰醫藥與中國上市藥企華海藥業達成戰略合作，雙方針對制劑優化、制劑新藥管線展開合作。在此之際，就劑泰醫藥基于 AI 優化制劑的底層邏輯，生輝與劑泰醫藥創始人兼首席執行官賴才達聊了聊。 他告訴生輝，劑泰醫藥的核心競爭力在于將 AI 大數據平臺用于藥物遞送環節，包括從小分子切入做創新型改良型新藥，再到新形態藥物遞送。這是一個完整平臺，從設計端、開發再到成藥流程，打通了藥物遞送的整個閉環。

晶泰科技孵化，MIT 創始團隊看好 AI + 制劑開發場景 劑泰醫藥由晶泰科技內部孵化而來，與晶泰科技淵源頗深。 劑泰醫藥的創始團隊均來自于 MIT，與晶泰科技的創始團隊可以說是師出同門。 劑泰醫藥創始成員陳紅敏博士目前在公司擔任董事兼科技顧問。她是美國工程學院院士，是藥物制劑開發和遞送專家。她在 MIT 讀博期間師從美國三院院士、藥物控釋大師 Robert Langer 博士，此前還在 TransForm 制藥公司（已被強生收購）擔任制劑研發總監，開發高通量配方技術平臺。

另外一名創始人王文首博士是 MIT 人工智能實驗室的科學家，博士后期間主要研究高分子生物材料合成及其在醫療器械和藥物控制釋放的應用，曾聯合創辦基于機器學習的高精度 3D 打印公司。目前，他在劑泰醫藥擔任 COO，負責 AI 算法與實驗平臺的結合。

“那個時候我看到醫藥產業發展有兩個重大趨勢，一是醫藥產業鏈正在進行數字化、智能化的轉型，包括藥物發現、藥物開發、臨床試驗再到上市銷售。二是，中國作為創新藥新興玩家，正在進入全球市場。” 賴才達這樣描述當時創業的契機。 在這兩大轉型階段，他們決定針對醫藥產業整個鏈條中的某一個環節進行智能化突破，通過 AI 平臺可以加速中國制藥的創新。 自 2017 年以來，賴才達與陳紅敏院士開始在晶泰科技擔任科學顧問，當時在晶泰科技內部討論過程中發現，在新藥研發的全鏈條中，尚無 AI 公司進入制劑開發環節，究其原因是在于大數據壁壘。恰好陳紅敏之前已經發現利用高通量和數據分析可以有效解決制劑開發問題。

“當時，在晶泰科技內部，我們也看到將量子化學計算與 AI 結合，通過數據完成晶型和藥物分子設計。于是，我們決定把制劑高通量平臺與 AI 結合，解決藥物遞送痛點，并通過平臺搭建有價值的管線。”

賴才達告訴生輝，晶泰科技在概念形成、驗證（包括底層算法）和平臺搭建等過程中給予他們很多支持，而且也是劑泰醫藥的創始法人。兩家公司業務相當于上下游關系，未來在業務和管線開發方面都會有緊密合作。 成立一年以來，劑泰醫藥共完成三輪融資，融資總額超億元。對此，賴才達透露，投資方看重的，一是 AI 技術在生物制藥領域所取得的重大突破，將 AI 算法應用到藥物遞送環節；二是中美一二級市場對于 AI 制藥的認可，AI + 制劑是 AI 制藥鏈條中的重要一環。據不完全統計，2019 年中國醫藥制劑行業市場規模約為 1.21 萬億元，比 2018 年增長 8.04%，行業增速較快。

據了解，劑泰醫藥在中美兩地設有辦公室，杭州團隊有 20 多人左右負責 AI 平臺開發，員工多為交叉學科背景包括 AI 算法、自動化、化學、互聯網、金融、數學統計等，美國波士頓團隊多為來自藥企、 經驗豐富的醫藥專家主要負責負責藥物立項和臨床開發。 賴才達還告訴生輝，當前劑泰重點投入兩個環節：一是，底層量子化學計算，將量子化學碎片算法和分子對接算法引入到藥物遞送領域；二是通過數學統計方式推動 AI 算法的開發，將底層 AI 算法落地并應用到藥物遞送領域。

“獨一無二” 的 AI + 高通量制劑平臺 據不完全統計，中國 AI 藥物研發公司大約有 20 多家左右，包括晶泰科技、費米子、望石智慧等。從業務范圍來看，包括靶點發現、化合物篩選、化合物合成等在內的藥物發現是 AI 藥物研發最熱門的領域。與 AI 藥物發現相比，AI 制劑開發及藥物遞送細分領域進入壁壘高，在全球領域都尚未有新創公司入局。 在賴才達看來，眾多 AI 制藥玩家尚未涌入制劑領域的原因在于：利用 AI 驅動藥物遞送還屬于 AI 在未知領域的應用，此前沒有先例；AI 制劑行業壁壘更高，藥物遞送環節的復雜性（包括體外穩定性、體內遞送條件等）；業內缺乏高質量、高通量數據庫，AI 藥物遞送研發新基建處于早期搭建階段。 “專有的高通量+ AI 制劑平臺是我們進入 AI 制劑開發最大的底氣?！辟嚥胚_說。據了解，該平臺既可以獲取數據還可以產生數據，針對不同的藥物遞送途徑產生仿真的物理學數據和參數；然后將利用第一性原理量子化學計算獲得的物理參數和實驗數據與 AI 結合完成建模模型；該平臺可以突破傳統大規模的搜尋空間，快速搜尋到復雜分子信息和藥物制劑 1020 或者 1030 不同組合群集。

他還透露，該平臺能產生萬倍以上的數據量，并將傳統大量的搜尋空間篩選到 1020 參數空間，這是數個數量級的提升。 “40% 在研藥物由于藥物遞送難點而放棄開發，如果將制劑優化和藥物分子結合并放大工藝參數，將有效促進藥物開發。我們所解決的核心問題是在靶點發現、開發過程中，設計并優化藥物遞送（制劑）環節，對藥物分子到藥物遞送進行成藥性評估。”

“從小分子領域切入藥物遞送，這是最接近臨床的應用場景。藥物遞送閉環從遞送到藥物動力學驗證即可完成，快速完成人工智能的閉環學習?！?賴才達補充道。 “未來 5-10 年中國將迎來對制劑新藥的爆發式需求” 制劑新藥是劑泰醫藥的核心業務之一，開發制劑新藥也被稱為是 “一次站在巨人肩膀的攀登之旅”。 2 類新藥是指在中外均未上市的改良型新藥 / 高端制劑新藥（以下稱為 “制劑新藥”），這是 2016 年我國化學藥品分類注冊改革后的一類化學新藥。具體來講，在已知藥物分子活性基礎上，對其結構、劑型、給藥途徑以及適應癥等進行改良，同時改良后的新藥需要具備顯著的臨床優勢。一旦獲得專利，制劑新藥同樣會受到與新藥一樣的專利保護。（注：中國 2 類新藥類似于美國的 505 （b）（2））

一方面，隨著 4+7 帶量采購政策的推行，仿制藥利潤進一步受到壓縮，過去仿制藥高毛利的時代已然結束；另一方面，新藥物分子研發難度增加，研發成本高、時間長，創新藥開發難度日益加大。與新藥相比，制劑新藥研發風險較低、投入成本更少，時間更短；與仿制藥相比，制劑新藥技術壁壘高、生命周期更長。據統計，在 FDA 批準的歷年 NDA/BLA 中，制劑新藥占據比例最大，2019 年約占比 57%。 根據 BCC research 數據顯示，2014 年中國新型制劑約占總體藥品市場的 3.8%，市場規模約為 473 億元；預計到 2025 年，新型制劑在總體藥品市場所占比例將會達到 10%，市場規模有望達到 2760 億元。高端制劑新藥需求大，未來發展潛力巨大。 賴才達告訴生輝，“短期來看，國內正處于仿制藥向創新藥轉型過程中，對于制劑新藥產品需求旺盛。2016 年中國剛剛開放了改良型制劑申請路徑，預計國內未來 5-10 年可能會把美國 20 多年的改良型新藥路徑重新走一遍。在此過程中，國內將會迎來對制劑新藥的爆發式需求。”

高端制劑的開發并非小修小改，開發流程相對復雜，需要根據臨床痛點去倒推出如何設計、優化藥物遞送環節。這相當于是站在巨人的肩膀上去超越巨人難度可想而知。目前，中國復雜制劑（改良型新藥和仿制藥）嚴重依賴進口，高端具有臨床優勢的差異化制劑新藥可能會是中國醫藥創新的一大突破口。 據賴才達介紹，劑泰醫藥從藥物分子的毒性、便利性、生物可利用性方面實現制劑新藥管線的差異化布局。 一是從藥物毒性問題入手，實現毒性和療效的平衡，通過優化制劑讓藥物更精準地遞送到病灶，減低毒性；二是從用藥途徑入手，突破傳統方式給藥途徑，最大幅度提升病人的用藥便利性和依存性；三是從生物可利用性入手，設計高效且精準的藥物遞送載體，實現藥物可成藥性。 賴才達透露，現在所選擇的適應癥主要是針對中國的臨床需求，包括腫瘤、中樞神經疾病、傳染性疾病、慢性疾病等。目前，其已經根據這些適應癥開發了一系列制劑新藥管線，明年將會開啟 IND 進程。

圖 | 在研管線（來源：劑泰醫藥）

“接下來的發展重點是與藥企展開多方面管線的合作，包括自研和共同開發的管線。長期來看，siRNA、細胞療法、CRISPR 療法、多肽療法等新形態療法的核心問題在于遞送環節，所以新形態療法遞送會是劑泰醫藥未來的重要發展方向之一?！?/p>

原文標題：晶泰科技孵化，MIT團隊欲用AI破解藥物遞送難題，專屬藥物即將申報IND丨專訪劑泰醫藥

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責任編輯：haq